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亨廷顿氏病的新治疗方法可防止蛋白质聚集

发布时间:2024-11-04 14:24:28来源:

西北大学和凯斯西储大学的科学家研制出第一种基于聚合物的治疗方法,用于治疗亨廷顿氏病,这是一种无法治愈的使人衰弱的疾病,会导致脑神经细胞崩溃。

亨廷顿氏病患者体内存在基因突变,导致大脑中的蛋白质发生错误折叠和聚集。这些聚集物会干扰细胞功能,最终导致细胞亡。随着病情的进展,患者会失去说话、行走、吞咽和集中注意力的能力。大多数患者在症状首次出现后 10 至 20 年内亡。

这种新疗法利用了肽刷聚合物,这种聚合物可以作为屏障,防止蛋白质相互结合。在小鼠研究中,这种疗法成功挽救了神经元,逆转了症状。接受治疗的小鼠也没有出现明显的副作用,证实这种疗法无且耐受性良好。

尽管该治疗方法需要进一步测试,但研究人员设想,未来某一天,该治疗方法可以以每周注射一次的方式进行,以延缓疾病发作或减轻基因突变患者的症状。

该研究于11月1日发表在《科学进展》杂志上。

“亨廷顿舞蹈症是一种可怕且隐匿的疾病,”领导聚合物治疗研发的西北大学的 Nathan Gianneschi 说。

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