早期试验发现干细胞治疗视网膜色素是安全的
加州大学戴维斯分校健康研究小组已证明,CD34+干细胞可以安全地注入视网膜色素 (RP) 患者的眼睛,并可能带来治疗益处。第一阶段试验还证实,这些特殊细胞可以很容易地从患者自己的骨髓中分离出来。这项研究发表在《眼科学》杂志上。
“这是一项小型研究,我们想证明我们能有效地从骨髓中分离出 CD34+细胞,安全地注射它们,也许能看到一些视力上的好处,”眼科和视觉科学系教授、论文第一作者 Susanna Park 说道。“我们发现这种治疗方法是安全的,七名患者中有四名的视力有明显改善。”
一种有着多种根源的疾病
RP 是由多达 100 种不同的基因突变引起的。随着视网膜细胞亡,患者会失去周边视觉和弱光下视力,最终导致完全失明。
由于 RP 基因非常复杂,纠正其根本原因非常困难。现有的一种RP基因疗法仅对 1% 具有该特定突变的 RP 患者有效。其他基因疗法正在开发中;然而,每种疗法都只能帮助一小部分 RP 患者。
看到这种疾病的多样性,加州大学戴维斯分校的研究小组采取了一种不同的、与突变无关的方法。他们没有试图纠正潜在的遗传异常,而是开始研究干细胞是否能够再生视网膜组织和视力。
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