RNA 编辑是基因治疗的下一个前沿
发布时间：2024-11-24 14:40:24来源：
这项疗法的特别之处在于，它针对的是 RNA，而不是 DNA。那么，这意味着什么?我们为什么要兴奋呢?
什么是基因编辑以及如何使用它?
基因由 DNA(脱氧核糖核酸)组成。你体内几乎所有细胞都具有相同的 DNA，这种物质使你的身体独一无二。如果你的 DNA 出现任何问题，都可能导致各种疾病。
由于最近的进展，我们现在有了直接改变某人 DNA 的工具——这为基因编辑作为一种基因治疗铺平了道路。
它是使用CRISPR-Cas9系统完成的，该系统是在科学家发现细菌通过捕获病的 DNA 并将其摧毁来防御入侵病后创建的。
这使得基因编辑在设计需要纠正错误 DNA 的遗传疾病新疗法时非常有用。
基因编辑已在人体上进行了试验。今年早些时候，一项成功的临床试验测试了一种新型基因编辑疗法对遗传性眼病的安全性。基因编辑还针对一种名为转甲状腺素淀粉样的心脏病以及血液病进行了试验。
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