研究人员在《人类基因治疗》杂志上描述了一种利用基因疗法治疗镰状细胞病的有前途的新方法。为了提高使用抗镰状β珠蛋白基因转移时的基因治疗效果，他们添加了环孢菌素(CsH)，通过抑制慢病限制因子来增加转导。

法国国家健康与医学研究院的 Anne Galy 博士及其合著者在脐带血中获取的CD34+造血祖细胞和干细胞(HSPC) 中应用了一种新型慢病基因治疗策略。他们首先证明，添加 CsH 可增强 CD34+细胞中的转基因表达水平，这些细胞在治疗后仍保持活力和功能。

接下来，他们转导了从镰状细胞病新生儿脐带血中获得的CD34+细胞。这些细胞被慢病载体转导，该载体传递编码抗镰状β珠蛋白 HbAS3 蛋白的基因。研究人员表明，CsH 增强了慢病转导，并导致 HbAs3 表达达到治疗水平。

研究人员表示：“除了能够提高转导效率之外，CsH 之前还被报道能够保持细胞活力。我们的数据证实了已发表的研究，即用 CsH 处理的 HSPC 似乎保留了正常的造血分化潜能。”

马萨诸塞大学陈曾熙医学院人类基因治疗执行编辑 Thomas Gallagher 博士表示： “这对于体外基因治疗和改善镰状细胞病患者的治疗都是一个令人兴奋的进步。”