首页 > 健康 >

一种有前景的肾脏靶向药物输送系统丰富了合成 RNA 分子和小分子

发布时间:2024-11-14 09:36:39来源:

自 1998 年发现并于 2006 年获得诺贝尔奖以来,核糖核酸 (RNA) 干扰已成为制药商抑制致病基因的宝贵工具。近三十年后,制药商已开发出六种获批的小干扰 RNA (siRNA) 疗法,用于学、心血管、内分泌和代谢治疗领域,例如淀粉样、家族性淀粉样多发性 (FAP)、高脂血症和其他疾病。

将 siRNA 疗法递送至各种组织和细胞一直是 siRNA 疗法应用于人类的主要挑战。目前最先进的技术是 N-乙酰半乳糖胺 siRNA 结合物 (GalNAc-siRNA),它仅递送至肝脏,限制了可治疗的疾病数量。

开发用于靶向肝外组织的 RNA 结合方法是 RNA 治疗递送的最终目标。

在维卡斯·库马尔 (Vikas Kumar) 和同事最近发表的一篇题​​为《化学修饰的碳水化合物结合物实现高效、选择性肾脏靶向》的分子治疗出版物中,康涅狄格大学药学院制药系的拉曼·巴哈尔 (Raman Bahal) 团队展示了一种名为 RENTAC——肾小管靶向碳水化合物的新型肾脏靶向输送平台的开发。

RENTAC 通过巨蛋白受体家族(一种在近端小管上皮细胞(PTEC)顶端高水平表达的内源性细胞表面受体家族)靶向肾脏,从而导致结合分子的内化。

该团队已证明合成 RNA 分子和小分子在肾脏中的有效富集,该平台可能有助于治疗肾脏纤维化等疾病。Bahal 团队积极与耶鲁大学 CNH Long 医学教授(肾脏病学)和遗传学教授 Stefan Somlo 合作,以确认 RENTAC 在体内靶向 PTEC。

免责声明:本文为转载,非本网原创内容,不代表本网观点。其原创性以及文中陈述文字和内容未经本站证实,对本文以及其中全部或者部分内容、文字的真实性、完整性、及时性本站不作任何保证或承诺,请读者仅作参考,并请自行核实相关内容。